الجديد في علاج ضمور العضلات دوشين

مرض ضمور العضلات دوشين، (Duchenne Muscular Dystrophy) أو اختصارا (DMD)، هو اضطراب وراثي يصيب الذكور أكثر من الإناث، ويفضي إلى إصابة المريض بالضمور العضلي، الذي يؤثر على وظائف العضلات، ويضعف قدرتها على الحركة والأداء.

ومع الوقت تتزايد أعراض المرض وتتضاعف، حتى يؤثر على أداء عضلة القلب، وعلى عملية التنفس وعمل الرئتين.

وقد ظلت خيارات علاج ضمور العضلات دوشين محدودة في نجاعتها وتنوعها، حتى السنوات الأخيرة التي شهدت ظهور تقنيات علاجية جديدة، تمنح أملا أفضل لمن يعاني من هذا المرض.

وهذا أهم الجديد في علاج ضمور العضلات دوشين:

العلاج الجيني لضمور العضلات دوشين

يستهدف هذا العلاج السبب الجذري للضمور الدوشيني، ويعد من أكثر العلاجات الواعدة له.

نظرا لأن هذا الضمور ينتج عن طفرة جينية في الجين المسؤول عن انتاج بروتين الديستروفين، الضروري لتحقيق وظائف العضلات، وبدونه تكون عرضة للضمور، وتعجز عن ترميم نفسها وإصلاح التلف بأنسجتها، أو تقوم بذلك على نحو مختل يضر بعمل العضلات.

نذكر أهم تقنيتين للعلاج الجيني لمرض دوشين:

الميكرو-ديستروفين

يعمل العلاج الجيني لضمور العضلات دوشين على تصحيح الخلل الجيني المسبب للمرض، عبر استخدم فيروس معدل لإيصال نسخة مصغرة من الديستروفين، تعرف بالميكرو-ديستروفين، يمكنها انتاج بروتين مشابه يساعد على تحقيق استقرار خلايا الأنسجة العضلية، وبذلك ابطاء تقدم الضمور.

تقنية تخطي الإكسونات

من خلال هذه التقنية، يتم استخدام الأوليغنوكليوتيدات (وهي أجزاء من المادة الوراثية) لتخطي الأقسام المختلة من الجين المسؤول عن انتاج الديستروفين، ومن خلال تخطي الإكسون المعطوب يمكن للخلايا انتاج نسخة أقصر من بروتين الديستروفين، ولكنها قادرة على القيام بمهامها بفاعلية مرضية.

تم بالفعل اعتماد أول دواء يستخدم هذه التقنية بالعام 2016 من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، كما أن هناك مجموعة من الأدوية المشابهة الأخرى التي لا تزال قيد التطوير حاليا، والتي تنتظر دورها لتلقي الاعتماد الكامل.

علاج دوشين بالخلايا الجذعية

استخدام الخلايا الجذعية هي من التقنيات الجديدة في علاج ضمور العضلات دوشين، والتي تحمل وعودا كبيرة لعلاج هذا المرض وغيره من أنواع ضمور العلاج، لما لها من قدرات واسعة على التطور إلى أنواع مختلفة من خلايا الجسم وأنسجته، بما في ذلك الخلايا العضلية.

وبينما تم تحقيق نجاح في علاج ضمور العضلات الدوشيني باستخدام الخلايا الجذعية، فإن الباحثين في المجال يواصلون دراسة وتطوير هذه التقنية لتحسين نتائجها وقدرتها على إصلاح الأنسجة العضلية التالفة وتجديد الخلايا العضلية السليمة لدى المرضى.

هناك عدة بروتوكولات علاجية لاستخدام الخلايا الجذعية في علاج ضمور العضلات دوشين، نذكر منها:

استخدام الخلايا الجذعية المستمدة من العضلات

يتم استخلاصها من عضلات المريض نفسه، وتستزرع بالمختبر بهدف زيادة العدد، ثم يعاد حقن المريض بها بهدف المساعدة في إصلاح الأنسجة العضلية المتضررة.

استخدام الخلايا الجذعية البالغة

هذه هي الخلايا الجذعية المحفزة متعددة القدرات (iPSCs) التي يتم اعدادها عبر إعادة برمجة الخلايا الجذعية البالغة للمريض بالمختبر، لإعادتها إلى حالتها الجذعية، ومن ثم تحول إلى خلايا عضلية تستخدم كبديل عن نظيراتها التالفة بالمريض.

استخدام الخلايا الجذعية المتبرع بها

تستخدم خلايا جذعية من مصدر آخر صحيح، خال من الطفرة الجينية المسببة للمرض. ما يعني استخدام متبرع أو مصدرا آخر كما بالخلايا الجنينية، ما يمكن أن يوفر حلا طويل الأمد لمرض دوشين، وغيره من أنواع ضمور العضلات.

إعادة كتابة الجينات لعلاج دوشين

عملية إعادة كتابة الجينات أو إعادة تحريرها، هي تقنية ثورية تماما تسمح للعلماء بإجراء تغييرات دقيقة في الحمض النووي للخلايا البشرية.

وهناك بالفعل تكنلوجيا تسمح بإعادة تحرير الجينات، أبرزها استخدام تكنلوجيا الـ (CRISPR-Cas9)، القادرة على قطع واستبدال الجزء التالف من الجين بنسخة مصححة عنه.

هذا يعني أنه من الممكن للباحثين استخدام هذه التقنية لاستهداف الجين المسبب لضمور العضلات دوشين واستبداله بنسخة أخرى محرر ومصححة تقوم بإعادة انتاج بروتين ديستروفين في الخلايا العضلية، ما يوقف تقدم المرض ويعكس بعض أضراره التي يعاني منها المريض.

قد تلاحظ هنا تشابه في التأثير بين هذه التقنية العلاجية والعلاج الجيني، وتحديدا تقنية تخطي الإكسونات. الاختلاف هنا هو أن إعادة الكتابة تعني تغيير الكود الخاص بالجين، وليس تخطي أجزاء منه.

تقنية تحرير الجينات أو إعادة كتابة الجينات، تحمل إمكانات كبيرة وحلولا لعديد دوشين وغيرها من الأمراض الجينية، إلا أن تطبيقاتها لا تزال في طور الدراسة والتطوير، ولازال هناك حاجة إلى اختبارها بشكل كاف لضمان دقة التحرير والتغييرات على المستوى الجيني، والتيقن من سلامتها قبل اعتماد هذا العلاج على نطاق أوسع.

العلاج الدوائي لضمور العضلات دوشين

تستخدم الأدوية في علاج دوشين لإبطاء تقدم المرض وتخفيف أعراضه. هناك ثلاثة أنواع رئيسة لهذه الأدوية:

مثبطات الميوستاتين

الميوستاتين هو بروتين مثبط لنمو العضلات، وفي مرض مثل الضمور الدوشيني تكون فيه زيادة كتلة الضلات وقدرتها هي التحدي الأكبر، فإن عزل بروتين الميوستاتين وتأثيره يمكن أن يساعد على زيادة الكتلة العضلية للمريض.

هناك عدد من هذه الأدوية المثبطة تحت الاختبار وقيد الدراسة السريرية.

منشطات الأوتروفين

هناك أوجه للشبه بين الأوتروفين والديستروفين، كلاهما من البروتينات التي تتواجد بشكل طبيعي في العضلات، ويعتقد الباحثون أن هذا الشبه يسمح للأتروفين بتولي بعض وظائف الديستروفين، ويحمي العضلات من التلف والضمور.

ولذا يعمل الباحثون على تطوير أدوية يمكنها تنيط وزيادة انتاج الأتروفين، سعيا لتحقيق هذا الهدف.

الأدوية المضادة للالتهابات

الالتهابات عامل مساهم في تفاقم ضمور العضلات دوشين، ويجري العمل بشكل مستمر على تطوير أدوية أكثر فعالية في السيطرة على التهابات العضلات، لتساعد على تقليل تلف الأنسجة العضلية، وإبطاء تقدم مرض دوشين وأعراضه.

العلاجات المركبة

الضمور الدوشيني مرض معقد، وليس هناك علاج يستخدم وحده دون غيره لهذا المرض، بل الراجح هو استخدام مزيج من التقنيات المختلفة في نهج أكثر شمولية يحقق علاج أفضل لأسباب وأعراض المرض ويحسن من حياة المريض.

قد يستخدم العلاج الجيني للتدخل ومحاولة تصحيح الخلل الجيني الأساسي، بينما يساعد العلاج الدوائي في السيطرة على الأعراض وتعزيز قدرتها على أداء وظائفها، بينما تعمل الخلايا الجذعية على تجديد وإصلاح الأنسجة العضلية التالفة.

هناك تطور كبير في علاج أنماط ضمور العضلات، ويطالعنا كل يوم بالمزيد والجديد في علاج ضمور العضلات دوشين. وإن كان العديد منها لا يزال بطور الدراسة والتجارب، فإننا وبلا شك فإننا نقترب من اليوم الذي لا يكون فيه هذا المرض تحديا في حياة المريض.

علاج ضمور العضلات دوشين بعيادة تقنيات الخلايا الجذعية المتميزة

عيادة تقنيات الخلايا المتميزة هي أول مركز متخصص في العلاج بتقنيات الخلايا الجذعية في العالم، ولا يزال أفضلها.

نقدم إمكانية علاج ضمور العضلات الدوشيني وغيرها من أنواع ضمور العضلات باستخدام التقنيات الخلوية، ما يسمح للمريض بالحصول على درجة أعلى من السيطرة على حياته، والتمتع بحياة أكثر صحة.

اطلع على علاج ضمور العضلات دوشين بالخلايا الجذعية الجنينية في أفضل مستشفى للخلايا الجذعية في أوكرانيا.