5 تقنيات جديدة لعلاج ضمور العضلات دوشين

مرض دوشين، والذي يعرف بالحثل العضلي الدوشيني هو اضطراب جيني يؤثر بشكل أساسي على الذكور، ويتسبب في ضعف تدريجي لعضلات الجسم بالمريض.

لا يوجد في الوقت الحالي أي علاج يسمح بشفاء تام للمرض، إلا أن العلاجات المتوافرة تسمح بتقديم حياة أفضل للمريض، تتحكم بأعراضه وسرعة تقدم الحالة بمراحلها المختلفة.

سنتعرف هنا على خمسة أنواع من التقنيات الطبية الجديدة في علاج ضمور العضلات دوشين، منها ما يستخدم حاليا لعلاج المرض، وما هو بصدد الدخول إلى حيز التنفيذ، وما لا يزال في مرحلة الدراسة والاختبار.

1. أدوية تخطي الإكسون

أدوية تخطي الإكسون هي فئة حديثة من الأدوية التي تستهدف الطفرات الجينية في جين الديستروفين، وهي تلك المسؤولة عن ظهور أعراض مرض دوشين.

تقوم هذه الأدوية بتخطي الأجزاء المختلة من الجين، ما يسمح بإنتاج أحد أشكال الديستروفين، وهي نسخة أقصر ولكنها قادرة على إنتاج بروتين الديستروفين بشكل أكثر توازنا، وهذا يسمح بإبطاء تقدم المرض.

من هذه الأدوية:

• إيتبليرسن (Exondys 51)
• جولوديرسن (Vyondys 53)
• وكاسيميرسن (Amondys 45)

أدوية تخطي الإكسون فعالة لبعض الطفرات فقط، ما يعني أنه لا يمكن لجميع المرضى الاستفادة منها.

2. علاج مرض دوشين بالخلايا الجذعية

هذه تقنية متطورة تحمل الكثير من الوعود لمرضى ضمور العضلات دوشين.

يعتمد هذا النوع من العلاج على استخدام نوع خاص من الخلايا البشرية، وهي الخلايا الجذعية، التي تتمتع بقدرة فريدة على التطور والتحول إلى أنواع مختلفة من الخلايا، بما فيها خلايا أنسجة العضلات.

والهدف هنا هو استخدام الخلايا الجذعية لاستبدال الأنسجة العضلية المتضررة من مرض دوشين.

هناك أكثر من طريقة لاستخدامها، تشترك في الإطار العام وهو إعداد الخلايا الجذعية لإنتاج بروتين الديستروفين، أو لتنتج خلايا عضلية صحية، يمكن زراعتها بجسم المريض لاستبدال وإصلاح الخلايا العضلية التالفة.

يعتقد أن هذه التقنية تقدم ستقدم مع تطورها مستقبلا حلا أكثر ديمومة لمرض ضمور العضلات الدوشيني.

مازال هناك مجال أوسع لتطوير تقنيات العلاج الخلوي، لزيادة فعاليتها والتغلب على مصاعب تطبيقها، والسماح لها بالاندماج مع خلايا النسيج العضلي للمريض بشكل أفضل وأكثر أمانا.

3. العلاج الجيني لمرض دوشين

العلاج الجيني هو من المجالات البحثية الجديدة في علاج ضمور العضلات دوشين.

ويهدف هذا النمط العلاجي إلى استبدال جين الديستروفين المختل، ولهذا الاستبدال عدة أشكال أحدها نقلنسخة وظيفية من جين الديستروفين إلى خلايا العضلات.

ولتحقيق عملية الاستبدال، يستخدم فيروس معدل لنقل نسخة صحية من جين الديستروفين إلى خلايا العضلات.

بمجرد دخوله إلى المنطقة المستهدفة، يساعد الجين في إنتاج بروتين الديستروفين الذي يفتقر إليه مرضى دوشين.

هذا النمط العلاجي يمكنه تحقيق فوائد طويلة الأمد ويبطئ أو يوقف تقدم المرض بشكل كبير، ولكنه لا يزال في المراحل الأولى من البحث، وهو متاح فقط في التجارب السريرية أو كعلاج تجريبي ببعض مراكز البحث المختصة.

4. علاج دوشين بمثبطات الميوستاتين

الميوستاتين هو بروتين يحد من نمو العضلات، ومن خلال العمل على تثبيطه يعتقد أنه من الممكن عكس تأثيره، وتعزيز نمو الكتلة العضلة وقوتها لدى المريض.

استخدام مثبطات الميوستاتين سيعمل على تحييد بروتين الميوستاتين، في حال كان العلاج فعالا، فسيمح ذلك بالحفاظ على الكتلة العضلية للمريض، أو حتى نمو عضلات المريض.

النتائج التي أظهرتها تجارب استخدام هذا النوع من العلاج كان مختلطا، ولذلك فإن هذه التقنية لا تزال بمرحلة البحث والدراسة.

5. استخدام مثبطات الإنزيم المحول للأنجيوتنسين في علاج مرضى دوشين

لا يقتصر تأثير مرض دوشين على العضلات الهيكيلة، بل يمتد أيضا إلى عضلة القلب وعضلات الجهاز التنفسي.

ولذلك ومع تقدم المرض، يحتاج مريض دوشين عادة إلى علاج مصاحب لدعم وظائف القلب والرئتين.

تكون هذه العلاجات على شكل أدوية تساعد في علاج قصور القلب، والذي قد يظهر كأحد مضاعفات المرض، وتشمل هذه الأدوية عادة مثبطات الإنزيم المحول للأنجيوتنسين وحاصرات بيتا.

أو قد يصل الأمر إلى استخدام بعض الأجهزة الطبية مثل أجهزة التنفس الصناعي في الحالات المتقدمة من مرض دوشين، مثل أجهزة التنفس (CPAP).

تسهم إدارة المضاعفات وعلاجها بشكل متوازن بشكل كبير في تحسين حياة المريض وإطالة دورة حياته المتوقعة بعد المرض.

من المهم مراقبة حالة المريض وتعديل استخدامه لهذه الأدوية بشكل مستمر لتحقيق أكبر فائدة ممكنة وتفادي تفاقم المضاعفات.

في الوقت الحالي لا يوجد علاج شاف لمرض ضمور العضلات دوشين، ويظل العلاج التقليدي للمرض قائما على استخدام الكورتيكوستيرويدات، ويعتمد المرضى أيضا على العلاج الطبيعي المستمر، وفق ما يتناسب مع حالة المريض ومدى تقدم الحالة.

لكل علاج فوائده وتحدياته، وليس بالضرورة أن يكون الجديد في علاج ضمور العضلات دوشين هو أفضل تقنيات العلاج، وغالبًا ما يستخدم الأطباء مزيجًا من العلاجات لتقديم أفضل رعاية ممكنة لمرضى الحثل العضلي الدوشيني.

مع استمرار الأبحاث والتقدم في مجال الطب، يبدو المستقبل أكثر إشراقًا لأولئك الذين يعيشون مع هذا المرض.

علاج ضمور العضلات دوشين بعيادة تقنية الخلايا المتميزة

يختص مركزنا بالعلاج الخلوي، وقد ابتكر خبراؤنا عدة بروتوكولات لعلاج ضمور العضلات بالخلايا الجذعية الجنينية، وذلك لتحقيق استقرار المرض وتخفيف أعراضه، وتمكين المريض من التمتع بحياة أطول وأفضل.

مرض دوشين هو أحد أنواع ضمور العضلات والتي نعالجها في عيادة تقنيات الخلايا المتميزة. وتعد أحدث الجديد في علاج ضمور العضلات دوشين.

اطلع على علاج مرض ضمور العضلات دوشين بالخلايا الجذعية الجنينية في مركزنا المتخصص في أوكرانيا.